根据最近的《英国杂志》报告“新科学家”，科学技术日报（记者Liu Xia）是美国波士顿的Verve Pharmaceutical进行的试验取得了成功：对生命没有严重影响的单一剂量CRISPR基因编辑疗法成功降低了患者的胆固醇水平。开创性的研究已招募了14名遗传性疾病的参与者，这些参与者在年轻时会引起高胆固醇或心脏病。该团队使用一种名为Verve-102的创新疗法通过CRISPR基因编辑技术准确地更改单个基本DNA细胞，从而关闭PCSK9蛋白的合成途径，从而导致胆固醇升高。这一灵感来自2005年的发现，即人们可能患有PCSK9的基因突变仅显着降低胆固醇水平，但并未显示出任何健康异常。 Verve-102治疗使用类似于mRNA疫苗的输送技术：Messenger Ribo编码基因编辑工具的核酸（mRNA）在脂质纳米颗粒中编码。初步测试数据表明，患有三剂低，中和高剂量的患者分别将其有害低水平的脂蛋白胆固醇降低了21％，41％和53％。特别是，最高剂量组的有效性与现有的PCSK9抑制剂相当。理论团队说，不必要的细胞DNA变化的风险很小。对于遗传性高胆固醇和疾病心血管疾病和脑血管疾病的高风险的人，Verve-102值得期望。但是，他们完全确认他们的长期安全仍然可能需要数年的时间。